3 yaşındaki çocuğun metastatik kanseri, deneysel tedavinin ardından tamamen geriledi

3 yaşındaki bir erkek çocuk, The New England Journal of Medicine’da yayımlanan vaka raporuna göre hepatoblastom teşhisi almıştır. İlk görüntülemede sol karaciğer lobunda yaklaşık 11,2 × 9,6 × 7,1 cm boyutunda tümör tespit edilmiş, kanser akciğerlere yayılarak kemiklerde de metastaz şüphesi oluşturmuştur. Çocuk üç kez kemoterapi geçirmiş, ardından karaciğerdeki ana tümör ve iki akciğer tümörü cerrahi olarak çıkarılmıştır; fakat hastalık kısa sürede tekrar ortaya çıkmış ve akciğerlerde yeni bir tümör ortaya çıkmıştır.

Bu duruma karşı deneysel CAR T tedavisi uygulanmıştır. Çocuğun kendi T hücreleri, karaciğer kanseri hücrelerinin yüzeyinde yüksek miktarda bulunan GPC3 proteini tanıyıp hedefleyebilecek şekilde genetik olarak değiştirilmiştir. Hücrelere, vücutta daha uzun süre kalmalarını ve tümör hücrelerini yok etmelerini artırmak amacıyla interlökin‑15 ve interlökin‑21 genleri eklenmiştir. İki doz CAR T hücresi verilmiş; ilk dozun ardından tümör küçülmeye başlamış ve alfa‑fetoprotein (AFP) seviyelerinde düşüş gözlenmiştir. Sekiz hafta sonra ikinci doz verilmiş ve takip görüntülemesi, kalıntı yara dokuları dışında aktif hastalığın bulunmadığını göstermiştir.

Tedaviden itibaren 12 ay boyunca hastalık belirtisi görülmemiştir. Seattle Çocuk Hastanesi ve Washington Üniversitesi çocuk onkoloğu Andras Heczey, bu sonucun yeni CAR T hücrelerinin hepatoblastom tedavisinde güvenli ve etkili olabileceğine dair ilk kanıt olduğunu ifade etmiştir; ancak tek bir hastaya ait vaka olduğu için daha fazla klinik çalışmaya ihtiyaç duyulmaktadır.